허가 범위를 벗어났지만 의학적 필요성에 따라 사용할 수 있도록 한 허가초과 약제 사용제도, 일명 오프라벨(OFF Label) 사용에 대한 정부의 불승인이 지난해 크게 늘어난 것으로 나타났다.

허가초과 약제 사용제도는 의약품 허가 범위에는 없지만 의료기관의 다학제적위원회 협의를 통해 의학적 타당성이 있다고 판단될 경우 건강보험심사평가원을 통해 승인여부를 사전 통보받아 허가를 벗어난 의약품 사용을 할 수 있도록 해주는 제도다.

건강보험심사평가원에 따르면 지난해 접수된 허가초과 비급여 사용약제 신청 건 중 69건이 불승인 통보를 받았다.

최근 5년간 불승인 건수를 살펴보면 2013년 30건, 2014년 19건, 2015 12건, 2016년 17건으로 지난해 69건 불승인 사례는 대폭 늘어난 수치다.

지난해 접수된 신청 건 중 불승인 사례가 가장 많았던 약제는 불승인 4건을 기록한 간기능 및 순환기능 검사 진단시약인 '동인당인도시아닌그린주(제조사: 동인당제약)', 혈액제제 '리브감마에스앤주(에스케이플라즈마)', 면역치료제 '아이비글로불린에스엔주(녹십자)'였다.

그외 류마티스관절염 치료제 젤잔즈정 3건(한국화이자제약), 혈액암 치료제 트룩시마주(셀트리온)·면역억제제 라파뮨정(한국화이자제약)·비호지킨 림프종 치료제 맙테라주(한국로슈)·면역억제제 사이폴엔연질캡슐(종근당) 등이 2건 불승인됐다.

전문가들 사이에선 그간 허가초과 약제사용 제도로 축적된 임상자료를 활용해 공익적 임상연구를 수행함으로써 건강보험 등재 및 급여기준에 반영해야 한다는 지적도 나온다.

서울의대 윤영호 교수(가정의학과)는 지난 16일 국회에서 열린 환자 중심 공익적 임상연구 확대를 위한 토론회에서 허가초과 항암제를 활용한 공익적 임상연구의 필요성을 피력했다.

윤 교수는 공익적 임상연구를 통해 ▲첨단 약제에 대한 환자 접근성 향상 ▲근거 중심 진료를 통한 진료의 질 향상 ▲건강보험 등재에 따른 환자의 경제적 부담 경감 ▲예비급여의 선제적 시행을 통한 합리적 보장성 강화 등의 효과를 기대했다.

식약처도 공익적 임상연구를 통해 의약품 허가 사항에 편입시키는 노력이 필요하다는 지적에 공감했다.

식약처 김은희 허가초과의약품평가TF 팀장은 "임상시험 수행이 어려운 의료현장에선 '허가외' 사용이 (필요한) 실정이다. 이같은 부분은 국가지원 임상연구를 통해 '허가내'로 편입할 수 있다는 상황에 동의한다"면서 "다만 공익적 임상연구가 데이터나 설계단계 등에 있어 신뢰할 수 있어야 할 것"이라고 전했다.