조건부허가로 지난 2014년 허가된 루게릭병치료제 뉴로나타-알주의 3상 임상시험 조건이 일부 변경될 것으로 보인다.

식품의약품안전처는 지난 9일 코아스템이 신청한 뉴로나타-알주 3상 임상시험계획서 변경검토에 대한 중앙약사심의위원회 희의결과를 공개했다.

코아스템이 개발한 뉴로나타-알주는 국내에서 동시에 진행한 1·2상 임상시험 결과를 바탕으로 조건부 허가를 받았다.

루게릭 질환처럼 환자수가 극히 적은 희귀질환 대상 의약품의 경우, 치료적 확증 임상시험결과(3상)를 추후 제출한다는 조건으로 허가가 가능하다.

2010년부터 3년간 진행된 2상 임상시험에서 리루졸 단독 투여군과 뉴로나타-알주 병용 투여군의 질환 진행속도를 비교한 결과, 리루졸과 뉴로나타-알주 병용투여 시 리루졸을 단독 투여할 때보다 질환 진행속도가 완화됐다.

식약처는 기존 치료제인 리루텍정(성분명 리루졸)과 병용해 투여해야 하며 2022년까지 3상 임상시험 결과보고서를 제출하는 조건을 걸었다.

코아스템은 3상 임상시험계획서 신청을 앞두고 당초 식약처가 제시한 임상시험계획을 전반적으로 수정한 디자인에 대해 사전검토를 요청했다.

환자 모니터링기간을 12개월→6개월 단축, 기존에 리루졸을 복용하지 않았던 환자는 리루졸을 복용하지 않도록 수정하겠다는 게 주요 수정 내용이다.

식약처는 당초 12개월 간 환자를 모니터링하도록 했으나 코아스템은 루게릭 환자의 경우 다른 추가 치료를 하지 못한 채 12개월 간 임상시험에 참여하는 것은 비윤리적이기 때문에 6개월로 단축할 것을 요청했다.

그 근거로 최근 허가제품이 6개월 치료기간을 평가한 사례와 ALS(루게릭병)협회 가이드라인을 제시했다.

모니터링 기간을 6개월로 단축하는 것에 대해서는 참석위원들도 동의했다. 대신 이 기간동안 환자 평가횟수를 1~2회 더 늘리도록 주문했다.

하지만 기존에 리루졸을 복용하지 않은 환자에게 신규로 리루졸을 투여하지 않도록 프로세스를 수정해달라는 요청은 받아들여지지 않았다.

회사 측은 리루졸이 효과가 없기 때문에 병용투여의미가 없기 때문에 윤리적으로 문제가 없다는 입장이었지만, 이미 루게릭 치료제로 허가된 약을 투여하지 못하게 하는 것은 윤리적으로 문제가 있다는 게 위원들의 공통된 의견이었다.

중앙약심에 참석한 A 위원은 “리루졸 병용을 허용하지 않는 것은 윤리적으로 맞지 않으므로 환자의 동의하에 하는 것이 바람직하다”고 지적했다.

또 다른 위원 역시 “효과가 미미하긴 하지만 그렇다고 해서 허가되어 있는 약을 허용하지 않는 것은 윤리적이지 않다”고 했다.

코아스템은 검토의견을 받은 후 아직 식약처에 3상 임상시험계획서를 제출하지는 않았다.