앱토즈 William Rice 대표 방한, “내년 1분기 진입 목표” 밝혀

미국 FDA(식품의약국) IND(임상시험계획) 제출을 앞두고 있는 크리스탈지노믹스의 신약 후보물질 ‘CG026806(이하 CG-806)’이 임상 디자인 과정에서 획득한 호재를 강조, 원활한 임상 진행을 자신하고 나섰다.

BTK/FLT3/AURK를 억제하는 표적 백혈병치료제 CG-806은 미국 앱토즈 바이오사이언스사에 2016년 6월과 올해 6월 두 차례에 걸쳐 각각 3,600억원(한국·중국 제외 전 세계 판권), 1,340억원(중국판권) 등 총 4,940억원 규모로 기술수출이 이뤄진바 있다.

앱토즈 William Rice 대표

CG-806의 임상을 비롯 생산과 상업화를 진행(한국 제외)할 앱토즈 CEO인 William Rice 대표는 15일 서울 여의도 신한금융투자에서 열린 애널리스트 간담회를 통해 그간 진행 상황을 공유했다.

앱토즈에 따르면 CG-806은 최근 AML(급성골수성백혈병) 적응증에 대한 임상을 암환자가 아닌 건강한 사람들로 하라는 FDA의 제안에 협의했다.

항암제는 'moral issue'(도덕적 쟁점)에 따라 암환자들로 1상 임상을 시작한다. 하지만 1상에서 이뤄지는 단계별 독성시험을 견디기에는 AML 환자들의 생존기간이 짧고, CG-806이 전임상시험에서 비교적 높은 안전성을 입증한 만큼 건강한 환자들을 대상으로 임상을 진행하기로 논의가 이뤄졌다는 설명이다.

앱토즈 측에선 이를 호재로 보고 있다. 건강한 사람을 대상으로 적정용량을 도출하는 것은 낮은 용량으로 시작해야 하는 암환자 대상 임상보다 시간을 단축할 수 있기 때문이다.

또 비세포암과 만성림프구성백혈병 등 적응증 확대 시에도 이 적정용량이 인정받게 된다는 점도 호재의 이유로 꼽았다.

William Rice 대표는 “아직 계획이기 때문에 조심스럽지만, 임상 진입은 2019년 1분기로 예상하고 있다”면서 “건강한 사람을 대상으로 임상을 시작함으로써 임상결과도 더 좋을 수 있고 시간도 단축될 수 있다. 현재까지도(전임상) 앱토즈와 크리스탈 모두 만족하는 결과가 나온 상황이다”라고 말했다.

지난해 12월 CG-806이 AML 적응증에서 FDA로부터 개발단계 희귀의약품지정(Orphan Drug Designation)을 획득했다는 점도 임상시험 소요기간을 줄여주는 요인이다.

앱토즈는 다른 질환에도 희귀의약품지정에 도전하겠다고 밝혔다.

William Rice 대표는 “미국에선 20만명 인구 중에 한명의 발병률 이하일 경우 희귀병으로 인정된다. 희귀의약품 지정은 여기다 기존 치료약보다 우월하다는 증거를 보여야 하는데 CG-806가 이를 입증한 것”이라며 “현재는 AML에만 희귀의약품 지정이 돼 있지만, 비세포암과 만성림프구성백혈병에서도 희귀약 지정에 도전할 생각을 가지고 있다”고 했다.

이어 “희귀의약품에 지정되면 물질특허와 상관없이 7년간 판매를 독점할 수 있는 권리가 주어진다. FDA에 IND를 제출하고 (승인까지) 평균 3~6개월이 걸리는 기간도 30일 이내로 줄어든다”며 “일반 IND보다 개발 속도에 탄력이 붙을 수밖에 없다”고 했다.

한편 올해 IND를 제출하겠다는 계획이 늦어진 이유로는 물질합성 및 약물전달에 소요된 기간이 컸다고 전했다.

William Rice 대표는 “CG-806은 효과는 좋지만, 생산하기 매우 까다로운 화합물”이라며 “현재는 생산이슈가 모두 해결돼 킬로그램 단위 생산 등 필요요건을 모두 만족했다”고 덧붙였다.

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