우여곡절 끝에 지난달 29일 건강보험공단과 약가협상에 돌입한 초고가 신약 '스핀라자(성분명 뉴시너센나트륨)'의 허가사항이 변경됐다.

시판 후 조사에서 '뇌수막염' 또는 출혈과 관련 없는 '교통수두증'이 보고됨에 따라 허가사항 '일반적 주의' 항에 수두증이 추가됐다.

식품의약품안전처는 지난 18일 척수성 근위축증(SMA) 치료제 스핀라자에 대한 '의약품 품목 허가사항 변경 지시'를 사전 예고했다.

식약처는 "유럽 집행위원회(EC) 등의 '뉴시너센' 함유 제제에 대한 국외 안전성 정보와 관련하여 국내외 현황 등을 바탕으로 허가사항 변경(안)을 마련 후 의견 조회를 실시한 바 있으며, 동 제제에 대해 허가사항 변경이 필요하다고 판단되어 허가사항 변경 지시 예정이며, 이에 앞서 변경 지시 내용을 사전예고 한다"고 밝혔다.

식약처 지시에 따라 스핀라자의 허가사항 중 일반적 주의사항에 '수두증' 항목이 추가되며, '이 약을 투여한 환자의 시판 후 조사에서 뇌수막염 또는 출혈과 관련 없는 교통수두증이 보고되었다. 일부 환자는 뇌실복강션트를 시행 받았다. 의식이 저하된 환자는 수두증에 대한 평가를 하여야 한다. 뇌실복강션트를 시행한 환자에서 이 약의 투여에 대한 위해성․유익성은 현재 알려지지 않았으며, 투여 유지는 신중히 고려되어야 한다'는 내용이 추가될 예정이다.

사전 예고 기간은 3월 6일까지이며, 허가사항 변경 지시 예정일은 3월 7일이다.

한편, 스핀라자는 현재까지 개발된 최초이자 유일한 SMA 치료제다.

국내에서는 2017년 12월 29일 식약처 허가 후 2018년 4월 27일 급여 등재 신청서를 심평원에 제출했지만, 약제급여평가위원회 상정이 번번히 무산되며 우여곡절 끝에 작년 12월 20일 급여적정성을 인정 받았다.

이후 지난 1월 29일 건강보험공단과 약가협상에 돌입하여 현재 20여 일이 경과한 상황이다. 바이오젠코리아는 스핀라자 약가로 현재 전 세계 최저가인 일본보다 낮은 가격을 건보공단에 제시한 것으로 알려졌다.

보건복지부장관 명령에 따라 약가협상은 60일간 진행되며, 약 40일 정도를 남겨두고 있다. 약가협상이 타결되면, 보건복지부 건강보험정책심의위원회 의결을 거쳐 고시 후 건강보험 급여목록에 등재하게 된다. 협상 결렬 시에는 심평원의 급여적정성 심의 첫 단계부터 다시 시작해야 한다.

바이오젠 측은 스핀라자에 대한 환자들의 치료접근성 개선을 위해 최대한 협조한다는 입장이며, 급여 등재 후 사전심사에서 탈락하는 환자들에 대해 조기공급프로그램(EAP, Early Access Program)을 제공하는 등 지속적인 환자 지원 방안을 모색 중이라고 전했다.