세엘진이 개발중인 골수섬유화증 신약 페드라티닙 글로벌 3상 임상시험이 국내에서도 승인됐다.

식품의약품안전처는 지난 24일 세엘진이 신청한 페드라티닙 3상 임상계획서를 승인했다.

세엘진은 이전에 룩소리티닙으로 치료받은 환자를 대상으로 최선의 요법과 비교한 페드라티닙의 유효성과 안전성을 평가하기 위한 3상 임상시험을 진행한다.

구체적인 대상환자는 DIPSS 중간 또는 고위험 일차성골수섬유화증, 진성적혈구증가증 후 골수섬유화증, 또는 본태성혈소판증가증 후 골수섬유화증을 앓고 있고, 이전에 룩소리티닙(제품명 자카비)으로 치료받은 이들이다.

해당 환자들에게 이용 가능한 최선의 요법과 비교한 페드라티닙의 유효성과 안전성을 평가하게 된다. 임상시험명은 ‘FREEDOM 2’로 다국가 임상이며 한국에서는 분당서울대병원, 서울대병원, 순천향대 서울병원, 서울아산병원, 서울성모병원에서 진행된다. 전 세계에서 192명이 참여하며 국내에서는 총 10명의 환자가 참가하게 된다.

페드라티닙은 골수섬유화증 치료제로 항암제 기업 바이오메디슨이 개발했다. 세엘진이 2018년 바이오메디슨을 인수하면서 파이프라인에 추가한 약물이다.

골수증식성종양의 발병원인 유전자로 JAK2, MPL, CALR 등이 알려져 있는데 페드라티닙은 JAK2를 선택적으로 억제해 종양을 치료한다.

미국 FDA는 페드라티닙을 희귀의약품으로 지정했으며 올해 3월에는 세엘진이 제출한 JAKARTA1과 JAKARTA2 임상시험 결과를 근거로 페드라티닙을 신속심사대상으로 지정한 바 있다.