진흥원 "전체 희귀의약품 시장 10% 키트루다·옵디보가 점유" 예측

2024년까지 약 2,620억 달러(한화 약 310조3,128억원) 시장이 형성될 것으로 예측되는 글로벌 희귀의약품 시장에서 MSD '키트루다(성분명 펨브롤리주맙)'가 예상 매출액 127억 달러로 전세계 최대 품목이 될 것이며, 키트루다와 BMS '옵디보(성분명 니볼루맙)' 이 두 품목이 전세계 희귀의약품 시장의 약 10% 매출을 점유할 것이란 전망이 나왔다.

한국보건산업진흥원이 최근 발표한 '국내외 희귀의약품 시장 및 연구개발 현황 분석' 통계분석에 따르면, 2017년 기준 희귀의약품 시장규모는 약 1,250억 달러 수준이며 2024년까지 연평균 11.3%로 성장해 2,620억 달러 수준의 시장이 형성될 것으로 전망된다.

이는 전체 처방의약품 성장률인 5.3%의 두 배 이상으로, 2024년 전 세계 처방약 매출액의 20%에 해당하는 수치다.

보고서는 2024년 글로벌 희귀의약품 매출 실적으로 셀진이 1위를 차지할 것이며, 존슨 앤 존슨과 노바티스, 로슈, MSD가 각각 2~5위를 기록할 것으로 전망했다.

또한 상위 10대 기업 중 7위까지의 업체 매출이 전체 희귀의약품 매출의 35% 이상을 차지하는 등 개발사간 '빈익빈부익부' 현상이 심화될 것으로 전망했다.

전체적으로는 글로벌 상위 10개 제품이 2024년 희귀의약품 시장의 매출의 약 25%를 차지할 것이며 특히, 항 PD-1 면역항암제 '키트루다'와 '옵디보'가 전체 희귀의약품 시장의 약 10%를 점유할 것으로 예측했다.

보고서는 "이 중 키트루다는 2024년까지 세계에서 가장 매출이 큰 희귀의약품으로 성장할 것이며, 총 예상 매출액은 127억 달러로 미국에서 절반 이상이 판매될 것"이라고 했다.

글로벌 시장에서 희귀의약품 연구개발을 주도하고 있는 분야는 주로 '항암' 치료제였으며, 이는 암 치료에 대한 미충족 수요가 높고, 질병 발병 기전과 증상이 고도로 세분화되어 있어 환자 수가 적은 틈새 적응증이 많기 때문이라고 분석했다.

2016년 미국 제약협회에 따르면, 미국 FDA 허가 하에 임상시험을 진행하고 있거나 FDA의 허가 심사과정 중에 있는 희귀의약품은 566개 의약품, 596개 프로젝트로, 이 중 혈액암을 포함한 항암 치료제가 약 40%, 유전질환 치료제가 약 26%, 신경계 질환 치료제가 약 7%, 감염 관련 치료제가 약 5%를 차지하고 있었다.

한편, 식품의약품안전처(MFDS), 범부처신약개발사업단(KDDF), FDA, EMA에 등록된 데이터와 각 기업 홈페이지를 통해 조사한 결과(2019년 1월 기준) 희귀의약품으로 지정을 받았거나, 희귀의약품 지정 대상이 되는 국내사 개발 치료제는 93개 성분, 106개의 임상 프로젝트로 확인됐다.

조사된 파이프라인 중 60%(64개)는 바이오의약품이며, 이 중 세포치료제(면역세포 또는 줄기세포)는 31%(20개)로, 바이오의약품, 특히 세포치료제가 희귀의약품으로서 활발히 연구되고 있었다.

주된 연구개발 영역은 항암(33.0%), 유전질환(22.6%), 신경질환(10.4%), 자가면역질환(8.5%), 감염질환(7.5%)이었으며, 연구개발 단계는 임상 1상 중인 프로젝트가 30개로 가장 많았고 임상 2상이 26개로 그 다음 순위로 많았다.

주목할 점은 개발 중인 기업들의 대다수가(36개, 76.6%) 기술이전을 목표로 하는 중소 바이오벤처였으며, 이외에도 한미, SK 바이오팜 등 기존 제약기업에서 희귀의약품 전문 연구개발 기업으로 전향하고 있는 기업, 한독, 부광약품, 유한양행 등 기술도입이나 공동 투자 등의 형태로 바이오벤처와의 협업을 통해 희귀의약품 파이프라인을 구축하는 기업 등 다양한 기업군으로 구성돼 있었다.

2019년 4월 기준으로 현재까지 국내사들이 개발 중인 약물 중 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정을 받은 파이프라인은 총 36개 성분, 39건이며, 유럽 EMA로부터 지정을 받은 성분은 9개로 나타났다.

적응증을 살펴보면, FDA나 유럽에서 희귀의약품 지정을 받은 총 48개의 건수 중 항암 치료제가 17개로 가장 많았으며, 다음으로는 유전질환 치료제, 감염 치료제 순으로 나타났다.

보고서는 "글로벌 희귀의약품 시장은 개발과정에서의 정책적 혜택과 높은 약가, 독점권 등 경제적 이점으로 인해 전체 제약산업의 성장률보다 훨씬 큰 폭으로 증가하고 있으며, 향후에도 이러한 경향이 지속될 것으로 예상된다"며 "국내 희귀의약품 연구가 중소 벤처기업에 의해 주도되고 대다수가 아직 임상 1상 단계인 것을 고려할 때 희귀의약품에 특화된 임상시험 비용 중심의 R&D 지원 및 세액공제 제도 추진을 통해 연구개발을 장려하는 것이 필요하다"고 지적했다.

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