재생의료를 선제적으로 받아들여 정착시킨 일본이 한국은 물론 아시아 전체가 재생의료 분야를 발전시켜 북미, 유럽에 필적하는 시장으로 키우자고 제안했다.

일본 첨단 재생의료 산업협의체인 'FIRM(Forum for Innovative Regenerative Medicine)'의 후사코 니시가키 국제위원회 위원장은 지난 16일 서울 코엑스에서 열린 '제4차 한-일 의약품·의료기기 민관 공동 심포지엄'에서 일본 재생의료 관련 규제 제도와 제품 개발 상황에 대해 소개하며 "재생의료에 대한 제도적 기반을 마련한 2014년을 기점으로 관련 분야가 폭발적으로 성장했다"고 말했다.

재생의료란 줄기세포, 면역세포, 체세포 등 살아있는 세포를 환자에게 주입해 손상된 인체의 조직, 장기, 세포 등이 정상적으로 기능할 수 있도록 회복시키는 의료기술을 말한다.

일본은 2014년 '의약품'이나 '의료기기' 사이에 '재생의료 등 제품'이라는 새로운 카테고리를 추가하며 재생의료에 대한 제도적 기반을 마련했다. 같은 해 '재생의료 등 안전성 확보법'을 통해 세포배양이나 조직처리 등을 의료기관이 외부에 위탁할 수 있는 규정을 실시했다.

2015년에는 재생의료에 대한 조건·기한부 승인 제도를 실시했다. 이는 재생의료가 사람 세포나 유전자를 이용함으로써 질이 균일하지 않아 유효성을 확인하기 위한 데이터의 수집·평가에 장시간을 요하기 때문에 기존의 승인 제도를 적용하는 것이 적절치 않다고 판단했기 때문이다. 이에 따라 조건과 기한을 정해 승인을 내준 뒤 시판 후 유효성 및 추가적인 안전성을 검증해 재신청하는 절차를 적용하고 있다.

제도 마련 후 재생의료 의약품의 임상시험계획(IND) 신청에 대해 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)에 상담을 신청하는 건수가 급속도로 늘었다고 후사코 위원장은 설명했다.

후사코 위원장은 "PMDA에 재생의료 의약품 IND 상담 건수는 2014년 총 46건에서 2017년 84건으로 지속적으로 늘어났으며, IND 건수도 (최초 통지 기준) 2014년 3건에서 2017년 13건이 됐다"고 말했다. 최근에는 대형 제약사들도 재생의료 분야에 뛰어들고 있는 것으로 나타났다.

PMDA가 발표한 재생의료 임상시험 정보에 따르면, 2019년 5월 31일 기준 2018년도에 임상 19건 개시로 가장 활발하게 임상이 이뤄졌다. 질환별로는 암이 절반 가량을 차지했다. 그 다음이 눈과 신경·중추 질환이다.

일본은 재생의료에 대한 조기 심사 지정 제도도 실시하고 있다. 이는 조기 승인을 위한 임상시험 단계에서 높은 효과가 예상되는 의약품을 지원하여 빠른 시장 진입을 목표로 한다. 조기 심사로 지정되면 우선 상담이 2개월에서 1개월로 단축되고, 사전평가가 강화되며, 우선 심사로 심사 기간이 12개월에서 6개월로 줄어든다. 대신 시판 후 안전 대책이 강화된다.

조기 심사로 지정되려면 몇 가지 요건을 갖춰야 한다. ▲치료 방법/진단 방법의 획기성 ▲대상 질환의 중증성 ▲대상 질환에 관련한 지극히 높은 유효성 ▲세계에 앞서 일본에서 조기 개발·신청하겠다는 의사 등이다.

후사코 위원장은 "2016년 조기 심사 지정 제도를 실시한 이후 지금까지 11개 품목이 지정을 받았다"고 덧붙였다. 올해는 온콜리스바이오파마의 암 바이러스요법 '텔로멜라이신'과 산바이오의 외상성 뇌종양에서의 운동 장애 개선 치료제(SB623)가 조기 심사로 지정됐다.

이러한 제도적 지원을 통해 지금까지 노바티스의 '킴리아'를 비롯해 약 7개 제품이 일본에서 승인됐다. 그중 일부는 건강보험도 적용 받는다.

후사코 위원장은 일본 내로 한정됐던 FIRM 활동을 아시아 전체로 넓히며 재생의료 제도에 대한 아시아 국가의 조화를 추진하고 있다.

그는 "재생의료 분야에서 우수한 제품을 아시아 환자들에게 제공할 수 있도록 아시아 국가의 재생의료 단체와 연계해 회의를 이어가고 있다"며 "재생의료 분야에서 북미나 유럽에 필적하는 시장을 창출할 수 있도록 하겠다"고 말했다.

같은 세션에서 발표를 한 인하대학교 최병현 교수 역시 "재생의료는 살아있는 세포가 재료라서 기존 치료제와는 CMC, 인허가, 안전성·유효성 이슈 등이 너무나 달라 기존 프레임을 적용하기 힘들다"며 "일본 뿐만 아니라 미국 등도 제도 변경으로 궁극적으로 재생의료 인허가 환경을 개선하고 있으며, 이러한 움직임은 단순히 산업만 발전시키려는 목적만 있는 것은 아닐 것이다. 한국도 관련 법 개정이 이뤄지길 희망한다"고 덧붙였다.