노바티스의 경구용 JAK1/2억제제 '자카비(성분명 룩소리티닙)'가 치사율이 높은 급성 이식편대숙주증(graft-versus-host disease, GvHD) 2차 치료에 기존 최적요법 대비 우월한 치료반응을 나타냈다.

노바티스는 최근 스테로이드 불응성 급성 GvHD 환자에서 자카비를 연구한 3상 임상 REACH2 연구 결과, 치료 28일차에 '자카비'가 기존 '최적요법(best available therapy, BAT)' 대비 더 우월한 치료반응률(overall response rate, ORR)을 나타내며 1차 종료점을 달성했다고 발표했다.

REACH2 연구는 12세 이상의 스테로이드 불응성 급성 GvHD 환자 310명을 대상으로 '자카비(10mg, 1일 2회)'와 BAT의 효능 및 안전성을 비교 평가한 연구로, 2021년 4월 종료 예정이다.

'자카비'는 이미 전 세계 100여 개국 이상에서 골수섬유화증, 진성적혈구증가증 등 다양한 혈액학적 적응증에 허가된 치료제다.

인사이트 코퍼레이션(Incyte Corporation) 사가 개발했으며, 현재 미국 외 판매는 노바티스가 담당하고 있다.

올 초에는 2상 임상인 REACH1 연구 결과를 토대로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 12세 이상 스테로이드 불응성 급성 GvHD 환자 치료에 적응증을 획득한 바 있다.

노바티스는 다가오는 관련 학회에서 해당 연구의 구체적인 결과를 공개할 예정이며, 내년부터 미국을 제외한 전세계 규제당국과 본격적으로 적응증 확대 논의를 시작할 계획이라고 밝혔다.

한편, 이식편대숙주증(GvHD)은 줄기세포 이식 환자에게서 나타나는 흔하고도 위중한 합병증이다.

급성 형태로 발병할 경우 1년 내 사망할 확율이 60~80%까지 달하는 심각한 질환이지만, 스테로이드 1차 치료에 실패할 경우 2차에 사용 가능한 효과적인 치료옵션이 거의 없어 미충족 수요가 큰 분야이기도 하다.

노바티스 글로벌 신약개발 및 의학사업부 최고책임자인 존 차이(John Tsai) 박사는 "조혈모세포이식(HSCT)을 받은 환자의 절반 정도에서 급성 GvHD가 발생한다"며 "특히 우리는 자카비가 2차 치료옵션이 거의 없는 이 어려운 질환에 이같은 유망한 결과를 보였다는 데 대해 기쁘게 생각한다"고 말했다.