유전적 망막변성 치료제럭스터나(Luxturna)의 미국 FDA(식품의약국) 승인을 기점으로 유전자치료제의 상용화가 활발해질 것이란 전망이 나왔다.

KB증권 서근희 애널리스트는 최근 보고서(2018년 글로벌 R&D 트렌드)를 통해 “럭스터나를 시작으로 유전자 치료제 시장이 열릴 것으로 예상된다”고 전했다.

미국 Spark Therapeutics사가 개발한 ‘럭스터나’는 선천성 실명 환자를 대상으로 지난해 12월 FDA 허가를 획득했다.

BioMarin사의 혈우병 치료제 ‘BMN270’와 Bluebird사의 뇌 부산백질이영양증(CCALD) 치료제 ‘Lenti-D’도 3상 임상시험이 진행 중이다.

바이로메드와 코오롱생명과학, 신라젠 등 국내서도 유전자치료제 개발은 활발하다.

바이로메드는 당뇨병성 신경병증과 허혈성 만성 족부궤양 등을 타깃하는 ‘VM202’ 파이프라인에 대한 임상을 진행하고 있다.

이 중 당뇨병성 신경병증과 당뇨병성 허혈성 궤양을 대상으로 한 글로벌 3상 임상을 실시 중이다.

최근 기술수출 파기 악재가 나오긴 했지만, 29번째 국산신약인 코오롱생명과학의 골관절염 치료제 ‘인보사’도 근본적 치료제로서 미 FDA 허가를 목표로 글로벌 3상 임상을 진행하고 있다.

면역항암제와의 병용임상으로 주목받고 있는 신라젠의 유전자 조작 항암바이러스 치료제 ‘펙사벡’도 말기 간암 환자 대상의 글로벌 3상을 비롯해 고형암, 유방암 등에서도 병용임상에 돌입했다.

서 애널리스트는 “유전자치료제의 장점은 단회 치료만으로 효과가 지속된다는 점”이라며 “때문에 반복 투여가 부담되는 유전병에 대한 치료제 개발이 주를 이루고 있다”고 설명했다.