FLT3 변이 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제 라이답연질캡슐 25mg(성분명 미도스타우린) 이 희귀의약품으로 국내 허가됐다.

식품의약품안전처는 지난 14일 한국노바티스의 라이답연질캡슐을 ▲FLT3 변이 양성을 나타내는 새로 진단받은 AML 환자들의 표준 시타라빈 및 다우노루비신의 유도요법과 고용량 시타라빈의 공고요법과 병용 ▲공격성 전신성 비만세포증, 혈액학적 신생물을 동반한 전신성 비만세포증, 비만세포 백혈병 치료제로 승인했다.

라이답은 유럽, 북미, 호주 등 13개국 177개 의료기관에서 새로 진단된 AML환자 717명을 대상으로 한 임상시험 결과, 화학요법만 실시한 환자보다 화학요법과 라이답을 병용한 환자의 전체 생존율(OS)이 통계적으로 유의하게 개선됐다.

라이답 복용 시 나타난 일반적인 부작용으로 열성 호중구 감소증, 메스꺼움, 점막염, 구토, 두통, 점상통, 근골격통, 태아기, 고혈당증 및 상부 호흡기 감염발열, 메스꺼움, 점막염, 구토, 두통 등이 있다.

미국FDA는 신속승인심사를 통해 지난 2017년 미국에서 라이답 시판을 승인했다. 라이답은 화학요법과 병행해 AML을 치료하는 최초의 표적 치료제이며 국내에서는 2018년 1월 식약처가 희귀약으로 지정하기도 했다.